宝钜证券一针抵一套豪宅，2600万一针救命药获批上市，有望终身治愈罕见病

“一针抵得上一套豪宅”的药价，正在现实生活中上演。

近日，Ultragenyx的基因疗法FAYUVI获美国FDA批准，用于治疗仍保留神经发育功能的黏多糖贮积症IIIA型（MPSIIIA，又称Sanfilippo综合征A型）儿科患者的神经系统表现。

公司公布了这款药在美国的定价，一次性治疗的批发采购成本为395万美元（约合人民币2647万元），这让FAYUVI跻身全球最昂贵药物之列。

这笔巨额费用，足以购置上海汤臣一品的一套房产；但对于IIIA患病儿童而言，他们会逐步智力衰退、多动或自闭、吞咽困难以及行为异常，而这款药物能减缓这些行为。

技术迭代带来了治愈的可能性，但“一针抵得上一套豪宅”的天价却成为患者面前的现实壁垒，普通病患又该怎么办呢？

01.一针2647万，跻身全球第二贵药

黏多糖贮积症IIIA型（MPSIIIA）是进展性罕见遗传病，因SGSH基因突变，患者体内缺少N磺基葡糖胺磺基水解酶，硫酸乙酰肝素无法正常分解，在细胞持续堆积后，会逐步损害大脑及中枢神经系统。

不少患儿出生后的前数年并无显著病症，后续发育进度逐步滞后，相继显现语言、认知以及行为层面的异常。

发病初期多表现为语言发育落后、注意力涣散；随病情发展，患儿会逐步遗忘已经掌握的词汇，认知、运动机能持续退化。病程晚期还会出现睡眠紊乱、癫痫发作与吞咽障碍，最终丧失自主行动与生活自理能力。

相关研究表明，MPSIIIA 患者语言、运动、认知功能出现显著衰退的平均年龄在 3.3 岁左右，患者中位生存期约 15 岁。

FAYUVI 是全球首款经FDA获批、针对MPSIIIA的治疗药物。在此之前，患病儿童几乎没有延缓病情的治疗手段。该药物属于单次静脉给药的AAV9基因疗法，科研团队改造后，以无致病性的9型腺相关病毒作为载体，将功能正常的SGSH基因导入患者细胞，促使机体重新合成缺失的酶，减少硫酸乙酰肝素在体内尤其是脑组织中的异常堆积。

获批后，绕不开的是对其高昂定价的争议。Ultragenyx 给出的理由是 MPS IIIA 本身会带来巨大的长期医疗和照护负担。公司表示，随着疾病进展，部分患儿可能长期卧床，需要持续接受医疗和生活照护，一名患者一生的相关成本可能超过 800 万美元（约合人民币 5366 万元）

因此，FAYUVI 的定价逻辑，是通过一次性治疗，减少未来多年因疾病进展产生的医疗和护理负担。

但网友们并不买账，“这个价，等于没开价，穷人用不起，富人用不上。”

事实上，前沿技术刚进入民用阶段，高成本往往会直接体现在价格上。类似定价逻辑在再生医学领域也能看到。日本免疫焕活疗法“金～勉～益”在面世之初，同样因2万\克的天价舆论旋涡，引发了“是否值得”“是不是智商税”等一系列争议。

02.前沿医学成果，难逃天价之困？

天价药物并非个例，同样针对儿童罕见病，定价更高是用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的基因疗法 Lenmeldy，售价 425 万美元；而在大众更为熟知的肿瘤治疗赛道中，CART产品Kymriah上市之初定价就达到47.5万美元，后续住院治疗与不良反应处置还会产生额外费用。

外界不免产生疑问：尖端的生物医药技术，到头来是否只会成为富裕群体的专属特权？

现实状况的确严峻，不论是攻克罕见危重病症，还是对抗人类的共同的衰老难题，前沿技术在问世初期，往往会通过高昂成本筛选首批受用人群。而技术走向普惠的过程，本质就是价格持续下行的过程。

前文所提及的免疫平衡疗法，或能给大众传递一定信心。据中华网报道，日本东京大学最早发现其专成分AHCCFD，能提升249%NK杀伤细胞活性，唤醒身体免疫机制，从而清除衰老细胞，相当于延长30%生理年龄。其生物利用率是灵芝、铁皮石斛、免疫球蛋白等的15倍，曾5次登上《Nature》国际期刊、获40多个国家FDA认证。

但在研发初期，这类疗法秉持着“清除老化细胞，提振免疫水平”的科研理念，最初仅入驻海内外各大顶级院线，一度成为“富豪专属”。

和罕见病领域不同，受公共健康事件、病毒持续肆虐、全民缺乏运动等影响，全球免疫健康市场规模已达千亿，以“金～勉～益”为代表的相关衍生品的技术普惠之路走得格外顺利。据京J东提供资料，我国中狮集团与日本阿明诺达成战略合作，突破了小分子、酶活化双重专利技术，使其在我国门槛回落至3位数，降幅堪比医保谈判的“灵魂砍价”。

03.如何跨越“最后一公里”

面对千万元级的用药花费，公众提出的质疑与不满，实质上源于民众对“生命面前人人平等”的期望。百姓并不惧怕无药可用的绝境，真正让人无奈的是药品已经面世，自身却无力承受。